WFH-Kongress 2016 in Orlando
Die World Federation of Hemophilia (WFH) und die National Hemophilia Foundation (NHF, amerikanische Hämophiliegesellschaft) haben vom 24. bis 28. Juli über 5.000 Teilnehmer/innen aus über 130 Ländern zum 32. WFH-Kongress in Orlando, Florida, USA begrüßt.
In einem Workshop wurde vorgestellt, wie ein Team aus Ärzten, Physiotherapeuten und Sportmedizinern aus Italien mit acht Patienten in einem intensiven Training in einem Zeitraum von einem Jahr sich auf den New York Marathon vorbereitet haben. Die überwiegende Zahl der Patienten hatten keine Sporterfahrungen und alle haben den Marathon erfolgreich abgeschlossen.
Im Pharmasymposium von CSL Behring wurde das Produkt IDELVION® als Revolution in der Behandlung der Hämophilie B vorgestellt. Das Produkt „IDELVION (Blutgerinnungsfaktor IX [Rekombinant], Albumin Fusionsprotein [rIX-FP])“ will einen neuen Standard in der Behandlung der Hämophilie B setzen. Es wurden die Ergebnisse der beiden Phase-III-Studien für Patienten im Alter von 0 – 11 Jahren und von 12 bis 65 Jahren vorgestellt.
In der Studie mit den Patienten im Alter von 12 – 65 Jahren wurde nach einmaliger Gabe von 75 i.E./kg (25 i.E./kg, 50 i.E./kg) nach 15 (10, 13) Tagen ein Talspiegel von 5 % im Blut gemessen. In der Studie der Patienten im Alter von 0 – 11 Jahren war der Talspiegel mit einer Dosis von 50 i.E./kg nach 11 Tagen (bei 12 Patienten: 9 Tage bei 0 – 6 Jahren) erreicht. So kann man bei einer Dosis von 75 i.E./kg bei Erwachsenen und 50 i.E./kg bei Kindern alle 14 bzw. 10 Tage spritzen.
Es ist bewiesen, dass mit einem höheren Talspiegel ein geringeres Risiko für Blutungen bestehen und es ermöglicht eine bessere Lebensqualität.
Der Erfolg einer akuten Blutung wurden in 94 % (5 %, 1,4 %) mit einer (zwei, über zwei) Injektionen behandelt.
Ein drei Jahre altes Kind wurde mit 50 i.E./kg behandelt und hatte vier Tage nach der Infusion einen schweren Autounfall, wo das Kind durch die Windschutzscheibe mit dem Kopf geschleudert wurde. Das Kind wurde ohne größere Blutung in ein Krankenhaus eingeliefert und das CT war ohne Befund (d. h. keine Gehirnblutung oder Schädelfrakturen). Das Fazit der Vortragenden: „IDELVION® ist kein Ersatz für einen Sicherheitsgurt, aber ein guter Schutz vor Blutungen!“
Ein 46-jähriger Mann wurden zwei Knie-TEPs eingesetzt und wurde vor, während und nach den beiden OPs mit dem Präparat behandelt. Vor der OP erhielt er 127,7 i.E./kg, anschließend 25,5 – 56,2 i.E./kg alle zwei bis vier Tage und der Talspiegel war über 50 %. Der Blutverlust lag bei 800 ml, welches unter dem durchschnittlichen Normalwert von 1500 – 2000 ml bei anderen Patienten ohne einer Gerinnungsstörung ist. Der Patienten wird nun mit 75 i.E./kg alle zwei Wochen behandelt und hat damit keine Blutungen (vor der Behandlung: 23 Blutungen im Jahr in Sprunggelenke und Knie) mehr, kann länger laufen und somit hat sich seine Lebensqualität erheblich verbessert.
Bei der Eröffnungsfeier haben der WFH-Präsident (Alain Weill), CEO der WFH (Alain Baumann), CEO der NHF (Val Bias) und ein Vorstandsmitglied der NHF (Jorge de la Riva) in einer Podiumsdiskussion über die spannenden Entwicklungen in der Welt der Blutungskrankheiten gesprochen. Das Fazit war klar: Fortschritte werden gemacht um das Leben in einer positiven Richtung zu verändern.
Es wurde in einem Video das jährlich im März stattfindende „Red Tie Challenge“ vorgestellt. In der Challenge werden Leute mit roten Krawatten nominiert, ebenfalls rote Krawatten kreativ zu tragen und weitere Leute zu nominieren. Damit soll ein Gespräch über die Blutungskrankheiten begonnen und alle Menschen mit Blutungskrankheiten in der Welt unterstützt werden.
Jorge de la Riva hat die Bedeutung der Teamarbeit in der Welt der Blutungsstörungen hervorgehoben. Er sagte, dass ihm schon vor langer Zeit klar wurde, was in der Hämophilie-Welt passiert ist, auf unser handeln bzw. unserer Versäumnisse zurückzuführen ist. Auf jeden Fall werden wir in der Gesamtheit unserer großen Gemeinschaft unermüdlich kämpfen, um es möglich zu machen. Alain Weill fügt hinzu, man müsse optimistisch sein, um als Mitglied in der Gemeinschaft beschäftigt zu sein – egal ob sie ein freiwilliger, Mitarbeiter, Forscher, medizinisches Personal oder Industriepartner sind.
Der Abend hob auch die Verpflichtungen zur positiven Entwicklung jetzt und in naher Zukunft der Gemeinschaft der Blutungs- krankheiten hervor. Val Bias äußerte sich begeistert über das WFH Humanitarian Aid Program (WFH Programm zur humanitären Hilfe). „Diese neuen Realitäten bieten uns eine einzigartige Gelegenheit um gemeinsam daran zu arbeiten, mit den heutigen Therapien mehr Menschen mit Blutungsstörungen auf der ganzen Welt zur Verfügung zu stellen, auch deren die bisher nicht diagnostiziert oder deren einen Zugang zur Behandlung verweigert wurde.“ Alain Baumann kommentiert eines der wichtigsten Ziele der WFH für die nächsten fünf Jahre: „Wir arbeiten an der Identifizierung von 50.000 neuen Patienten mit Blutungsstörungen, 50-Prozent davon in den ärmsten Nationen. Wir stehen vor einer großen Herausforderung.“
Die Podiumsdiskussion wurde durch einen Auftritt einer Live-Band beendet und anschließend konnte man sich mit neue als auch alte Bekannte unterhalten.
Alain Waill, Präsident der WFH, stellte das WFH Humanitarian Aid Program vor. Im Jahre 1996 – 2011 wurden 10.500.000 Einheiten an Faktor VIII und IX an die WFH gespendet. Im Jahr 2012 – 2014 hat sich die Spende auf 25.500.000 und in den letzten zwölf Monaten auf 116.000.000 Einheiten erhöht. Er beschrieb, dass „das WFH Humanitarian Aid Program den Unterschied zwischen Leben und Tod ist“. Die WFH will mit dem Programm die Behandlung in den Entwicklungsländern ändern. Dazu werden die Faktorspenden in 63 Länder verteilt, um mehr als 100.000 Menschen die dringend benötigte Behandlung zu ermöglichen. Ein weiteres Ziel ist es, zusammen mehr Behandlungs-möglichkeiten bereitzustellen, um einen Hebel zu nutzen, um Regierungen zu zeigen, dass eine angemessene Behandlung den Menschen ein normales Leben und die aktive Teilnahme an sozialen und wirtschaftlichen Aktivitäten im eigenen Land ermöglicht. Alain Waill sagte: „Wir müssen das Stigma, mit dem einer Blutungsstörung assoziiert ist, beseitigen und wir sollten nichts anderes akzeptieren.“. In einer signifikanten Anzahl von Ländern sind Kinder mit einer Blutungsstörung weiterhin Diskriminierungen ausgesetzt, in eignigen Fällen glauben Lehrer, dass die Blutungsstörung übertragbar sind und schließen die Kinder aus dem Unterricht aus. Viele Kinder, die sich bereits mit der Blutungsstörung auseinandersetzen müssen, sind mit Angst, Depression und Isolation konfrontiert.
Im Vortrag „Patientenpartnerschaft – der nächste Schritt in der Hämophiliebehandlung“ wurden die Zusammenhänge von Patienten in seiner Behandlung eingegangen. Die Partnerschaft von Patienten / Familien ist bereits ein Teil der DNA in der klinischen Praxis. Die Hämophiliegemeinschaft basiert bereits auf die Gemeinschaft, welche Weltweit vernetzt ist, und kann eine große Rolle für andere Patientenorganisationen von chronischen Krankheiten spielen.
Der Patient soll nicht bevormundet oder nur informiert werden, sondern soll in der Behandlung einbezogen, ja sogar als gleichberechtigter Partner angesehen werden.
Es soll die Rolle der Selbstbestimmung, die therapeutische Bildung gestärkt, den Patienten vollumfänglich in der Auswahl und der Auswertung von Pflegeplänen integriert, die Lebensumstände des Patienten müssen die klinische Argumentation integriert und die verfügbaren Informationen müssen den Patienten und seiner Familien in angepasster Form zur Verfügung gestellt werden.
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Im Vortrag „Faktorkonzentrate mit verlängerter Halbwertszeit“ ist eine Zusammenfassung von alle bisherigen veröffentlichten Phase-III Studien von Faktor VIII- und IX-Konzentraten.
Beim Faktor VIII ist die Halbwertszeit (Mittelwert) 19,0 Stunden (19,0; 18,7; 14,3) bei den Präparaten in den Studien N8-GP (rFVIIIFC, BAY97-9027, BAX855).
Die Behandlung der Blutung wird zu 87,3 % (85,4 %, 84 %) bei rFVIIIFC (BAX855, N8-GP) mit einer Injektion und bei 97,8 % (96 %, 95,9 %) bei N8-GP (rFVIIIFC, BAX855) mit zwei Injektionen behandelt.
Bei Faktor IX ist die Halbwertszeit (Mittelwert) bei 102 Stunden (96,25; 82,1) bei den Präparaten rFIX-FP (N9-GP, rFICFC). Bei allen drei Präparaten wird die Blutung mit 1 – 2 Injektionen behandelt.
Die Halbwertszeiten von Kindern sind anders. Bei Faktor VIII 14,9 Stunden (6 - 12 Jahre; 12,7 Stunden < 6 Jahre) beim Produkt rFVIII FC. Bei Faktor IX sind es 91 Stunden (0 – 12 Jahre), 76,3 Stunden (6 – 12 Jahre; 69,6 Stunden < 6 Jahre) und 70,3 (6 – 12 Jahre; 66,5 Stunden < 6 Jahre) bei den Präparaten rFIX-FP, N9-GP und rFIX-Fc.
Im Vortrag wurden die Namen der Konzentrate in den jeweiligen Studien verwendet. Ob und mit welchem Namen diese in den USA und Europa zugelassen sind, wurde im Vortrag nicht genannt.
In allen Studien sind keine Hemmkörper, keine Thrombosen oder andere Sicherheitsbedenken zu den Präparaten aufgetreten.
Im Pharmasymposium von Pfizer ging es um Ultraschall-Untersuchungen von Gelenken. Eine Untersuchungen von Gelenken im CT oder auch MRT ist teuer, man hat lange Wartezeiten und aufgrund der Enge haben einige Patienten Platzangst und müssen sediert werden. Man kann nun mithilfe von Ultraschall den Gelenkstatus einfach und kostengünstig bei jedem Besuch des Hämophilie-zentrums schnell für eine bestimmte Fragestellung bestimmen. Zur Erkennung und Nutzung des Ultraschalls bietet die Universität von San Diego Schulungen an. In einem neuen Projekt wird nun geschaut, ob man mit Hand-Ultraschallgeräten über die Tele-Medizin den Status vom Patienten gemeinsam mit dem Arzt ermitteln kann.
Nach dem Pharmasymposium ging es die "Verwaltung der Erwartungen von Patienten für EHL-Produkte". Frau Jennifer Maahs, vom Idiana Hemophilie and Thrombosis Center, beschrieb Ihre Erfahrungen mit der Umstellung von Patienten. Das Behandlungsregime von Faktor VIII sieht 50 i.E./kg alle vier Tage oder 35 – 50 i.E./kg zweimal die Woche, bei Faktor IX 50 i.E./kg alle sieben Tage, 100 i.E./kg alle vierzehn Tage, 25 – 40 i.E./kg alle sieben Tage oder 50 - 75 i.E./kg alle vierzehn Tage vor. Frau Maahs hat bei der Umstellung eine Menge gelernt. Als Mitarbeiter muss man die veröffentlichten Studien bewerten, Fragen aus Patientensicht vorbereiten und Schlüsselpersonen zur Beantwortung der Fragen benennen. Für eine Umstellung müssen die potenziellen Patienten identifiziert, denen ein Benachrichtigungs- schreiben gesendet, persönlichen Bedürfnisse des Patienten überprüft, bei der on-Demand-Behandlung müssen die Fragen zu den Hindernissen einer Prophylaxe und dem vom Patienten gewünschten Intervall diskutiert, bei der Prophylaxe muss die Häufigkeit und Dosis der aktuellen Therapie auf Wirksamkeit überprüft, es müssen Informationen zu alternativen Ansätze bereitgestellt und gezielt nach den Zeitpunkt von z. B. sportlichen Aktivitäten nachgefragt werden.
Man sollte bei einer Umstellung eine aktuelle Bestandsaufnahme und den erwarteten Nutzen notieren. Die Umstellung auf das neue Produkt soll erst nach Aufbrauchen des alten Präparats durchgeführt und keine Produkte verschwendet werden. Man soll den Patienten das neue Transfersystem erklären und am besten ist es, die erste Infusion des neuen Präparats in der Klinik durchzuführen. Die Laborauswertung soll nicht vernachlässigt werden.
Zwei bis vier Wochen nach Start der Behandlung mit der neuen Therapie sollen die Erfahrungen mit dem neuen Präparat mit dem Patienten erläutert werden.
Ergebnisse bei der Umstellung: Bei Faktor VIII ändert sich das Schema bei Kindern von alle zwei Tage auf alle drei Tage, es sind nur noch 10 anstatt 15 Infusionen pro Monat durchzuführen, ggf. können die Intervalle auf alle fünf bis sieben Tage verlängert werden. Erwachsene mit einer hohen Anzahl von Blutungen im Jahr können mit den EHL-Präperaten auf dem gleichen Behandlungsschema bleiben, um so einen höheren Talspiegel bei gleicher Spritzhäufigkeit zu erlangen.
Bei Faktor IX ändert sich das Behandlungsschema bis zu alle vierzehn Tagen, die Behandlung ändert sich bei Kindern von achtmal auf viermal im Monat.
Patienten haben folgende Bedenken zu einem Wechsel geäußert: Kosten, Komfort mit dem derzeitigen Produkt, gute Reaktion auf das Produkt, minimale Änderung der notwendigen Infusionen pro Monat oder möchten Warten, bis andere Erfahrungen mit den EHL-Präperaten gemacht haben.
Zusammenfassend: Eine Änderung der Therapie erfordert eine Planung und Nachbereitung, die Erfahrungen zeigen, dass Sie einen wirksamen Schutz mit weniger Infusionen aufrechterhalten wird, jede Person sollte individuell betrachtet werden, wenn es um eine optimale Bestimmung der Therapie gehen soll und Bildung ist der Schlüssel zum Erfolg.
Frau Chowdary, England, erläuterte, was in der Pipeline an neuen Therapieformen steht. Bei den aktuellen Therapieoptionen gibt eine Auswahl der Möglichkeiten:
- Erweiterte Halbwertszeit
- zugelassene rFVIII: Elocta, Adynovate
- zugelassene rFIX: Alprolix, Indelvion
- im Zulassungsverfahren: N8 GP, N9 GB, Bayer Pegylated FVIIa
- in Studien: Albumin Fusion rFVIII, CT Fusion rVIIa
- Kleine Moleküle
- FVIIIa nachahmend: Emicizumab
- Inhibitoren der „Inhibitoren“: Concizumab, Fitsuran
- Gen-Therapie
- Bayer & Dimension therapeutics
- Baxalta
- Biomerinux
- Pfizer and Spark therapeutics
- Unicure
Das Fazit der verschiedenen Studien zur nächsten Generation von Molekülen, wurden vorgestellt: Die Behandlung der Hämophilie wird sich in fünf Jahren sehr von den aktuellen Ansätzen unterscheiden. Die Innovationen in der Therapie hat uns neue Möglichkeiten vorgestellt: in Form von verlängerten Halbwertszeiten und mit weiteren, die noch kommen. Die Hämophiliegesellschaften müssen diese neuen Möglichkeiten nutzen und diese in bessere Ergebnisse übersetzen. Die neuen Herausforderungen sind die Auswirkungen der Verlust zur Kontrolle des Thromboserisikos und es müssen die bekannten und unbekannten Risiken überwacht werden.
Im Pharmasymposium von Alnylam wurde berichtet, dass 75 % der Behandlungsprodukte von 15 % der weltweiten Menschen verbraucht werden.
Es wurden potenzielle neue Ansätze in der Hämophiliebehandlung vorgestellt. Es wurde beobachtet, dass eine Behandlung mit Thrombin eine Wechselbeziehung zwischen Thrombin-Bildungen und Blutungen zeigt. Ein Test mit einer subkutanen Injektion zeigt an Mäusen, dass sich die Thrombingeneration normalisiert. Die Thrombin-Bildung ist von zentraler Bedeutung für die Gerinnungskaskade und stellt ein ganzheitlichen Indikator der Hämostase dar. Die Thrombin Generation Assays (TGA) kann ein bevorzugtes Werkzeug zur Diagnose und Überwachung von Blutungsstörungen werden. Ein Mangel der Thrombinbildung ist ein Markenzeichen der Hämophilie und die Wiederher-stellung dieser ist der Fokus von weiteren Studien einer Behandlung ohne Faktorersatztherapie.
Ein Nachweis der Wirksamkeit von Gentherapie demonstriert eine Vektor-Kodierung von Hämophilie B Patienten. In vier Studien wurden mehrere Patienten mit verschiedene Vektoren behandelt. In der ersten Studie wurden zehn Patienten mit einer schweren Hämophilie B mit einer Dosis behandelt und der dosisabhängige Anstieg dem Faktor IX – Spiegels lag über 1 – 4,5 Jahre, 90%-ige Reduktion der Blutungs- episoden bei höchsten Dosis und es ist gut verträglich. In der zweiten Studie wurden fünf Patienten behandelt, der Faktor IX-Level lag bei 5,5 % bzw. 4,5% bei zwei Patienten in zwölf Wochen. Vier der fünf Patienten haben die Faktor-Prophylaxe eingestellt, es ist generell gut verträglich und kein Patient hat einen Hemmkörper gebildet. In der dritten Studie sind die Daten von drei Patienten vorhanden. Hier sind dem Faktor IX-Level bei 30% (28%, 16%) in sieben Wochen (18 Wochen, drei Wochen) des Normalspiegels, nur eine Blutung in den 28 Wochen der Beobachtung und es wird gut vertragen. In der letzten vorgestellten Studie wurden acht Patienten behandelt und hatten einen Faktor VIII-Spiegel von 4 – 60 % mit einer hohen Dosis, alle Patienten mit schwerer Hämophilie A verbesserten sich zur milden/leichten Hämophilie A mit einer hohen Dosis und es wurde gut vertragen.
In der Gentherapie sind aber noch sehr viele unbeantwortete Fragen offen, wie z. B. in der Faktor VIII – Therapie die große Faktor VIII DNA-Sequenz in ein Viral-Vektor aufgenommen werden kann, wie man die Vektoren in reproduzierbare Zellen einbringen kann, die langfristige Sicherheit muss noch demonstriert werden oder auch das Risiko von Hemmkörpern ist noch unbekannt.
Im Pharmasymposium von Novo Nordisk wurden die aktuellen Studienergebnisse von NovoSeven®RT und novoeight® vorgestellt. Novoeight® ist in über 89.000 Infusionen sicher und wirksam, die Sicherheit war konsistent bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen und es wurden keine Hemmkörper bei 213 vorbehandelten Hämophilie-Patienten in den Pivotal-Studien festgestellt. 89 % der Blutungen wurden mit einer bis zwei Infusionen behandelt.
Frau Marijke van den Berg, Vizepräsidentin des ärztlichen Beirats der WFH, beschrieb die neue Ära in der Behandlung der Hämophilie zur Vorbeugung von Blutungen. Die Klassifizierung der Hämophilie (schwer: < 1 %, mild >1% und <= 5%, leicht > 5%) wurde bereits 1958 von Biggs & Macfarlane erstellt. Die erste klinische Studie 1976 beschrieb bereits die Prophylaxe-Dosis, welche die heutige Basis der Prophylaxe darstellt. Mit 36 i.E./kg pro Woche gab es keine Verringerung der Blutungen, mit 18 i.E./kg zweimal die Woche gab es moderate Auswirkungen auf die Blutungsfrequenz und bei 12 i.E./kg dreimal die Woche gab es kein Ausbluten. Die frühe Behandlung mit Prophylaxe kann Blutungen vermeiden. Studien hatten einen allgemeinen Einfluss für die Akzeptanz von Blutungen. Bei einer orthopädischen Studie (1994) über einen Zeitraum von fünf Jahren gab es bei Patienten mit prophylaktischer Behandlung signifikant bessere Ergebnisse. Der Tenor der Studien lautet daher einstimmend: „Prophylaxe ist vorzuziehen!“. Frau van den Berg sagte: „Vorübergehende Behandlung kann keine Gelenkerkrankungen verhindern, eine niedrig dosierte Prophylaxe ist die bevorzugte Alternative“. Die Modellierung einer strate-gischen lebenslanger Prophylaxe mit Faktor VIII liegt bei 1000 i.E./kg/Jahr (2 x 10 i.E./kg pro Woche) und hat somit ein deutlich verbessert Ergebnis mit begrenzter Erhöhung des Gerinnungsfaktor-Verbrauchs.
In der Realität haben Entwicklungsländer sehr wenige Patienten mit Hämophilie diagnostiziert, diese haben meistens eine schwere Hämophilie. Begrenzte oder gar keine Behandlung ist der wichtigste Grund für die wenigen Diagnosen. Mit dem WFH Humanitarian Aid Program ist das weltweit größte Programm zur Versorgung mit gespendeten Gerinnungsfaktor. Im Jahr 2016 – 2020 beinhaltet die Erweiterung des Programms eine planbare Lieferung von 500 Millionen Einheiten über fünf Jahre. Das Programm will zukünftig in Entwicklungsländern Ausbildung zur Diagnose und Behandlung der Patienten beitragen. Patienten mit chronischen Synovitis können chemische Synovektomie erhalten oder andere können von orthopädischen Eingriffen profitieren. Die Verfügbarkeit von Produkten wird zu mehr Diagnosen führen und einige Kinder haben bereits mit einer niedrig dosierte Prophylaxe begonnen. Prophylaxe ist eine Strategie in der Behandlung und sollte umgesetzt werden. Das Verhindern von Blutungen sollte die Norm für alle Patienten mit schwerer Hämophilie sein. Das WFH Humanitarian Aid Program unterstützt niedrig dosierte Prophylaxe bei Kindern; weitere Unterstützung aller Akteure ist erforderlich mit der gesamten Fülle von Produkten und der Gentherapie. Das verhindern von Blutungen sollte die Regel und ein Ziel eines normalen Lebens sein.
Herr Erik Berntorp (Schweden) versuchte in der Zukunft zu schauen. In 15 Jahren werden wir den Standard die Behandlung mit der Prophylaxe für alle Patienten in den reichen Ländern, die Produkte mit verlängerter Halbwertszeit eingeführt und zur Verbesserung der Lebensqualität beitragen, eine Gen-therapie von ausgewählten Gruppen von Patienten und eine verbesserte Prävention und Behandlung von Hemmkörpern haben.
Der schrittweise Nutzen wird in den entwickelten Ländern klein sein und in den Entwicklungsländer von fast Null auf sehr gut ansteigen. Die Behandlungs-optionen am Horizont geben Hoffnung ….
Beim Pharmasymposium von Biogen/sobi gab es eine Vorstellung der Präperate ELOCTATE® und ALPROXIX® der klinischen Erfahrungen. Das ELOCTATE®[Antihemophilic Factor VIII (recombinant), Fc Fusionprotein] hat eine mittlere Halbwertszeit von 19,7 Stunden und der Talspiegel von 1 % ist in 5,10 Tagen erreicht. Ein 48-jährige Patient mit einem Bürojob hat nach vier Tagen einen Talspiegel von 4 %. Blutungen werden zu 87 % mit einer Infusionen, zu 10,4 % mit zwei und zu 2,2% mit drei oder mehr behandelt.
Beim ALPROXIX®[Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein] hat eine mittlere Halbwertszeit von 86,52 Stunden und der Talspiegel von 1 % ist in 11,48 Tagen erreicht. Die mittlere Halbwertszeit liegt bei 83,59 Stunden (72,23 Studen, 66,40 Stunden) bei 12 – 17 Jahre (6 – 11 Jahre, 2 – 5 Jahre) alten Kindern. Ein 20-jährige Patient erhält 50 i.E./kg jede Woche und hat seit zwei Jahren keine Blutungen in seinen Zielgelenken. Er ist von den Philippinen in die USA ausgewandert, hatte bis zum 9. Lebensjahr keine Prophylaxe und spritzt sich seit er 14 Jahre alt war selbst. Ein 63-jährige Patient war auf on-Demand-Behandlung und wollte nicht mehr achtmal im Monat spritzen. Er wurde auf 50 i.E./kg jede Woche umgestellt und hatte in den zwei Jahren nur zwei Blutungen, von vorher 18 Blutungen im Jahr. Blutungen werden zu 90,4 % mit einer Infusionen, zu 6,9 % mit zwei und zu 2,7% mit drei oder mehr behandelt.
Im Vortrag „Reichweite der Diagnose“ wurden verschiedene Möglichkeiten vorgestellt, Gesundheitsversorgung dort bereitzustellen, wo in der Regel die Ärzte nicht vor Ort arbeiten. In Michigan wird eine Kombination von Vor-Ort-Betreuung und Tele-Medizin angeboten. Der Nutzen der ausgelagerten Gesundheitsversorgung ist, dass unterversorgte oder nicht diagnostizierte Patienten versorgt werden können, die Behandlung unterstützt wird, neue Patienten geschult werden können und das Bewusstsein für die Blutungsstörungen und der Patientenorganisationen geschärft wird. In einer Studie wurden sieben Hämophiliezentren aus sechs Regionen identifiziert, welche eine durchschnittliche Entfernung von 527,87 km zum Patienten haben. Es gab 455 Patienten, davon 31 % Kinder und 69% Erwachsene, sie hatten 71% Hämophilie und 29% von-Willebrand oder andere Blutgerinnungsstörungen. Die Dienstleistungen, welche angeboten wurden, waren z. B. Schulungen, Schulungsmaterial, Gespräche, Beratung und Unterstützung und Aufrechterhaltung der Therapie. Im Rahmen der Tele-Medizin können Bilder von Ereignissen gemacht werden, Bildübertragungen von MRT, CT oder Ultraschall-Untersuchungen von einer lokalen Klinik / lokalem Arzt zum Hämophilie-Zentrum oder auch die Überwachung von Vital-Werten (Blutdruck, Blutzucker, Gewicht) durchgeführt werden. Dafür reichen auch kleine Bandbreiten aus. In der realen Tele-Medizin wird mehr Bandbreite benötigt, da hier eine direkte Kommunikation mit dem Arzt über sichere Kommunikationskanäle durchgeführt werden kann. Man kann den Zustand des Patienten mithilfe von angepassten Bild-Übertragen von Tele-Stethoskope, -Otoskop oder auch -demoskopie besser beurteilen. Hier werden die Kosten bis zu 45.000 US-Dollar zuzüglich jährlicher Wartungskosten angegeben. Man kann die Tele-Medizin von einer Spezial-Klinik, von zu Hause, Schule, Arbeit oder auch zum internationalen Austausch verwenden. Im Kombination von der Tele-Medizin und der lokalen Klinik kann man das Aufwachsen eines Patienten mitverfolgen. Die Entfernung von Patienten zum Hämophiliezentren betrug durchschnittlich 100 km, bei rund 20% über 140 km. Die höchsten Kosten für eine Fahrt zum Zentrum lag mit dem Auto bei 1300 US-Dollar, mit dem Flugzeug bei 1900 US-Dollar gegenüber die Kosten für einen Besuch der lokalen Klinik von 120 US-Dollar.
Die Herausforderung bzw. Barrieren der Tele-Medizin sind: technische Experten zur Unter- stützung der Tele-Medizin werden benötigt, künftige Verwendung von Cyber-Handschuhe, Vertrauen auf die Technologie, schlechte Bilder, verschie-dene elektronische Gesundheitsakten, Kosten für die Dienstleistungen, begrenzte Kostenübernahme, Verschlechterung der Arzt-Patienten-Beziehung, ethische Probleme wie Vertrauen und Schutz der Privatsphäre, rechtliche Probleme wie staatliche Zulassung und Haftungsfragen und soziale Probleme wie der Zugang zur Telekommunikation oder auch kulturelle und sprachliche Barrieren.
Mit Apps für die Tele-Medizin kann man Blutungsereignisse und Infusionen melden und der Arzt diese verfolgen oder eine Kommunikation zur Verfügung stellen (z. B. Benachrichtigungen oder auch Behandlungshinweise).
Am Dienstag-Abend wurden alle mit Bussen zum EPCOT® (Experimental Prototype Community of Tomorrow) im World ShowPlace Pavilion gefahren, wo man nach einem anstrengenden Kongress-Tag gemeinsam mit neuen und alten Freunden zur Musik einer Live-Band tanzen oder Fotos mit Mickey, Minnie, Donald, Pluto oder Goofy machen konnte. Man durfte auch noch im Walt Disney Resort herum schlendern und sich die Abendshow „Eine Welt wird geboren“ anschauen.
Der nächste WFH-Kongress findet vom 20. bis 24. Mai 2018 in Glasgow, Schottland statt.
Ich möchte mich für die Kostenübernahme von Flug, Hotel und Kongress bei der Pharmafirma Novo Nordisk bedanken.
Steffen Hartwig
