Regionaltagung Berlin-Brandenburg am 29. Februar 2020
Der 29. Februar – ein besonderes Datum, welches nur alle vier Jahre auftritt – war auch der Termin unserer diesjährigen Regionaltagung der Deutschen Hämophiliegesellschaft Berlin-Brandenburg.
Das Corona-Virus hatte die Region zwar noch nicht erreicht, seine Vorläufer waren jedoch nicht zu übersehen. Die allermeisten der Angemeldeten waren angereist, verzichtet wurde aber oftmals auf Begrüßungen mit Handschlag, was der Herzlichkeit jedoch keinen Abbruch leistete. Der Tagungsraum war bis auf den letzten Platz gefüllt und alle warteten gespannt auf die ersten Vorträge.
Kurzfristig hatte sich leider der erste Referent, Dr. Uwe Schlenkrich, krank gemeldet, sodass die Tagesordnung geändert werden musste.
Somit begann Frau Bettina Piep, Senior- verhandlerin für Arzneimittel der AOK Nordost, mit ihren Ausführungen zur Ver- sorgung Hämophiler im Umbruch aus der Sicht der AOK Nordost, - dies im Blick auf die neuen gesetzlichen Regelungen bei der Abgabe von Blutgerinnungsfaktoren ab August 2020. Die AOK Nordost betreut Patienten der Bundesländer Mecklenburg Vorpommern, Brandenburg und Berlin. 70 % der Ver- sicherten haben eine Hämophilie A, 8 % eine Hämophilie B, 15 % das von Willebrand-Jürgens-Syndrom, 8 % erhalten einen anderen Gerinnungsfaktor. Für die Behandlung der Patienten stehen insgesamt vier Zentren zur Verfügung, das Vivantes Klinikum Friedrichshain, die Charite mit zwei Standorten (Mitte und Virchow-Klinikum), Südstadt-Klinikum Rostock, Potsdam sowie eine pädiatrische Versorgung in Frankfurt/Oder.
Die Ausgaben für Faktorenkonzentrate sind allein bei der AOK Nordost in den letzten 14 Jahren um 400 % gestiegen und lagen im Jahr 2019 bei 28 Mio € bei einem nur leichten Anstieg der Versorgten. Dies entspricht etwa 2,2 % der Gesamtausgaben. Die Verordnungsmengen stiegen in diesem Zeitraum um 225 %. Seit 2015 werden die Preise für Gerinnungsfaktoren zwischen Herstellern und dem Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenkassen im Rahmen der gesetzlichen Vorgaben (Arzneimittelneuordnungsgesetz, AMNOG) verhandelt, vorher waren, so Frau Piep, intransparente Preisfestsetzung und Preiserhöhungen durch die Pharmaindustrie die Regel.
Mit dem neuen Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV), zu dem es im Vorfeld Anhörungen gegeben hat, bei denen auch die DHG beteiligt war, treten nunmehr ab dem 15. August 2020 neue Bestimmungen für die Abgabe von Blut- gerinnungsfaktoren in Kraft.
Auf der Grundlage von Verträgen zwischen Krankenkassen und Behandlern (Hämophiliezentren) sichern die Hämophiliezentren die Behandlung der Patienten und Patientinnen mit Gerinnungsstörungen durch
- Beratung über die Langzeitfolgen
- Begleitung und Kontrolle der Selbstbehandlung
- Dokumentation (nach dem Transfusionsgesetz)
- Meldung an das Deutsche Hämophilieregister (DHR)
- Sicherung der Notfallversorgung und -behandlung
Für den Versicherten ändert sich die Abgabe der Gerinnungsfaktoren wie folgt:
- Der Hausarzt überweist den Patienten an den Behandler.
- Das Behandlungszentrum stellt ein Rezept mit der im Quartal benötigten Menge an Gerinnungsfaktor aus.
- Das Rezept kann in jeder öffentlichen Apotheke eingelöst werden. Dazu müssen im Vorfeld Absprachen mit der Apotheke erfolgen (Apotheke bestellt, lagert und gibt ab).
- Bestellungen in der Apotheke sollten mindestens 1 bis 2 Tage vor Bedarf erfolgen
- Die bisherigen Zuzahlungen ändern sich nicht.
Frau Piep betonte in der Diskussion noch einmal die Bedeutung der Hämophiliezentren mit Blick auf die Erhaltung der hohen Behandlungsstandards, die durch einen niedergelassenen Arzt oder gar Hausarzt nicht sichergestellt werden können, und stellte die Ideen/Vorstellungen für die weitere Hämophiliebehandlung vor:
- Versorgung im spezialisierten Zentrum!
- Einbindung einer industrieunabhängigen Hämophiliefachkraft (Hämophilieschwester)
- Wo nötig, z. B. in ländlichen Regionen, Unterstützung der Versorgung durch niedergelassene spezialisierte Ärzte, die im engen Austausch mit dem Zentrum stehen und einen Teil der Versorgung übernehmen
- Weiterhin Sicherstellung der bisherigen Versorgung mit der breiten Palette an Präparaten durch Verträge mit der Pharmaindustrie
- Einbeziehung der Betroffenen
- Unterstützung der Eltern in besonderen Lebenssituationen der Kinder (z. B. Pubertät, Studium)
- Direkter Ansprechpartner bei der AOK Nordost (für alle alltäglichen Anfragen wie Heilmittel, Hilfsmittel)
Weitere Ideen werden aktuell entwickelt, gern auch mit Anregungen der Betroffenen.
Es lag in der Natur der Sache, dass die Darlegungen von Frau Piep eine angeregte Diskussion auslösten und diese auch den weiteren Verlauf der Tagung mitbestimmten. Die Sorge, durch die Apotheke könnte ggf. ersatzweise ein anderes Faktorenpräparat ausgegeben werden, ist nicht begründet. Jeder Patient erhält sein verordnetes Präparat.
Für den Fall, dass Patienten keine Apotheke finden sollten, über die er die die benötigten Präparate erhält, soll es zumindest eine „Schwerpunktapotheke“ in Charlottenburg geben, an die er sich wenden kann. Im Großen und Ganzen konnten der Neuregelung der Faktorenabgabe dann doch überwiegend positive Aspekte abgewonnen werden – trotz aller Verunsicherung, die damit verbunden ist. Zur weiteren Beruhigung konnte am Nachmittag auch noch Dr. Klamroth beitragen.
Nachdem im vergangenen Jahr das Hämo- philiezentrum im Vivantes Klinikum Berlin-Friedrichshain vorgestellt worden war, folgte jetzt Frau Dr. Susanne Holzhauer aus dem Hämophiliezentrum der Charite für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit der Vorstellung der Hämophiliebehandlung am Campus Virchow-Klinikum und am Campus Mitte.
Als zertifiziertes Behandlungszentrum werden neben der medizinischen Versorgung viel- fältige weitere Aufgaben von einem multi- professionellen Team, bestehend aus Sozial- arbeitern, Psychologen, Krankengymnasten, Ergo- und Logotherapeuten, wahrgenommen. Die Versorgung der Patienten ist inter-disziplinär angelegt. Eingebunden sind Kinderorthopäden, Kinderchirurgen, Durchgangsärzte (für Schulunfälle und Wegeverletzungen), Kinderzahnärzte sowie Mund-/Kiefer- und Gesichtschirurgen. Erreichbarkeit ist rund um die Uhr organisiert.
Informieren Sie sich dazu bitte unter der Rubrik Behandlungseinrichtungen!
Das Hämophiliezentrum ist erfolgreich an verschiedenen Projekten beteiligt wie z. B. dem Schiedsrichterprojekt in Zusammenarbeit mit dem „Berliner Fußballverband“ und dem Projekt „Gelenkultraschall“. Eine Vernetzung mit dem Deutschen Hämophilileregister (DHR), dem „Netzwerk Hämorrhagische Diathesen“, der AG „Gentherapie“ der GTH und dem „Home care“-Projekt in Zusammenarbeit mit Pharmafirmen tragen zur Qualitätssicherung der Behandlung bei.
Als kurzfristige Aufgaben erläuterte Frau Dr. Holzhauer die Neuregelung der Faktorenbereitstellung ab August, die verantwortungsvolle Begleitung neuer Therapiemöglichkeiten und die Verbesserung der Zusammenarbeit mit den Erwachsenen-Behandlern.
Nun stand die satzungsgemäße Wahl der zwei Vertrauensmitglieder für die Region Berlin-Brandenburg auf dem Programm. Nachdem mehrere Kandidaten vorgeschlagen waren, erklärte sich Klaus Poek als einziger bereit zu kandidieren. Bis auf eine Enthaltung wurde er einstimmig zum Vertrauensmitglied für die nächsten drei Jahre gewählt. Die Anwesenden, insbesondere die jüngeren, wurden nach- drücklich gebeten, über eine Kandidatur nachzudenken, so dass im Rahmen der Regionaltagung 2021 eine Nachwahl erfolgen kann.
Jetzt war es Zeit für die Mittagspause, die nicht nur zur Stärkung, sondern auch für den Gedankenaustausch genutzt wurde. Die Kinder, die im Nebenraum von unserer bewährten Erzieherin Frau Gummlich betreut wurden, kamen hinzu und freuten sich ihre Eltern wiederzusehen.
In der Zwischenzeit war auch CA Dr. Robert Klamroth aus dem Vivantes Klinikum Berlin-Friedrichshain eingetroffen. Neben aktuellen Fragen der Hämophiliebehandlung hatte er sich freundlicherweise bereit erklärt, den Vortrag des erkrankten Dr. Uwe Schlenkrich zum Thema Gentherapie mit dessen Einverständnis zu übernehmen.
Obwohl mit der konventionellen Behandlung der Hämophilie in den vergangenen Jahren viele Fortschritte erreicht wurden, bleiben trotzdem noch Bereiche wie z. B. Inhibitorbildung, Injektionshäufigkeit bei Prophylaxe sowie Gelenkveränderungen trotz Therapie zu optimieren. Daher wird seit einiger Zeit auch wieder verstärkt auf dem Gebiet der Gentherapie geforscht – mit dem Ziel der Heilung der Hämophilie für einen langen Zeitraum. Der bei der Hämophilie vorliegende Gendefekt ist gut charakterisiert – die Lokalisation auf dem X-Chromosom ist bekannt und das Gen kann synthetisiert werden.
Vergleicht man das Faktor VIII – Gen mit einer Buchseite, so ist diese Seite bei der Hämophilie unvollständig. Es gilt jetzt die Fehlstelle auf der Buchseite zu vervollständigen, also: ein gesundes Gen an die Stelle des defekten Gens einzufügen. Über eine „Genfähre“ erfolgt der Transport genau an diese Stelle. Als Genfähre benutzt man die Hülle eines Adenoassoziierten Virus (AAV Virus), welches an der Leberzelle andockt und diese Leberzelle zur Faktorproduktion befähigt. Dadurch sinkt die jährliche Blutungsrate gegen Null, der Faktor VIII-Verbrauch um ca. 95 %. Aufgrund der Zellteilungszyklen, die alle Körperzellen durchmachen, so auch die Leberzellen, „verschwindet“ das gesunde Gen, eine Heilung ist also nicht lebenslang möglich, jedoch für viele Jahre. Aktuelle laufende Studien belegen eine Wirkungsdauer beim Faktor VIII von 3 Jahren, beim Faktor IX etwas länger. Als problematisch erweist sich die Antikörperbildung gegen die „Genfähre“ bei einigen Probanden.
Aktuelle Forschungen befassen sich mit der Frage: Wie kann jetzt das neue – gesunde – Gen präzise in das Chromosom eingefügt werden? Benutzt wird eine „Genschere“, die das fehlerhafte Gen zuvor „herausschneidet“. Dazu muss aber die betreffende Gensequenz erkannt werden. Dies geschieht nahezu genau mit einer Generkennungs-Sonde (guide RNA). Nach Herausschneiden dieser Gensequenz wird dann die gesunden Gensequenz eingesetzt. Die „Buchseite“ ist also vollständig. Erfahrungen mit dieser Methode liegen bislang nur im Tierversuch vor. Eine Heilung könnte möglicherweise für sehr viele Jahre erreicht werden.
Noch sind nicht alle Fragen beantwortet. Wie reagieren Patienten mit einer Vor- schädigung der Leber durch Hepatitis B oder C sowie HIV? Wie funktioniert Gentherapie bei Hemmkörpern? Wie ist der individuell unter- schiedliche Faktor VIII-anstieg zu begründen? Welche Langzeitfolgen ergeben sich? Eine umfassende Aufklärung des Patienten, der sich für eine Gentherapie entscheidet, über die bekannten und unbekannten Risiken ist zwingend erforderlich. Patienten müssen langfristig beobachtet und untersucht werden. Für Kinder kann diese Therapieform aufgrund des noch nicht abgeschlossenen Leber- wachstums und damit verbundenen „Verdünnungseffekts“ durch die Zellteilungen keine Anwendung finden.
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass z. Z. die Gentherapie eine wichtige Ergänzung zu den bereits bestehenden Behandlungsmöglichkeiten der Hämophilie ist bzw. sein kann. Eine einmalige Gabe von genetischem Material ermöglicht eine Heilung über viele Jahre. Bisherige Studien weisen auf keine schwerwiegenden Nebenwirkungen hin.
Gern können Sie unter Haemophilia News (Englisch) weiteres nachlesen.
Zu neuen Wegen und ersten Erfahrungen in der Hämophiliebehandlung leitete Dr. Klamroth über. Da Wiederholung bekanntlich förderlich für das Behalten von Wichtigem ist, betonte er nochmals die Prophylaxe als Therapie der Wahl, wobei die Therapie individuell anzupassen ist.
Gute Erfahrungen liegen inzwischen mit der subcutanen Verabreichung von Emicizumab (Hemlibra®) bei der Hämophilie A vor, wobei über die Aktivierung des Faktor X die Blutgerinnung beschleunigt wird und spontane Blutungen verhindert werden können. Besonders bewährt hat sich diese Therapie bei Patienten mit Hemmkörpern. Die individuelle Wirkung ist allerdings schwer einschätzbar, da eine Faktor VIII – Messung bislang noch nicht möglich ist. Mit einer wöchentlichen Injektion dürfte ein relativ stabiler Spiegel erreicht werden.
Noch einmal kam das Thema Neue Vertriebswege für Gerinnungspräparate ab 15.08.2020 zur Sprache. Ergänzend zum anfangs Gehörten erläuterte Dr. Klamroth , was das für die Patienten des Hämophiliezentrums im Vivantes Klinikum Friedrichshain bedeutet. Da das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) Sonderregelungen für die Notfallversorgung vorsieht, werden auch künftig Präparate im Hämophiliezentrum als Notfalldepot vorrätig sein. Aktuell finden Verhandlungen mit einer externen Apotheke zur Abgabe von Gerinnungspräparaten statt. Es soll aber auch die Möglichkeit eingeräumt werden, die Präparate weiterhin – wie bisher – direkt im Hämophiliezentrum abzuholen.
Dr. Klamroth betonte ausdrücklich, dass die Therapie der Hämophilie auch künftig im Zentrum erfolgen sollte. Eine Behandlung durch den Hausarzt sei weder vorteilhaft noch erwünscht. Behandlungsqualität und -kontinuität seien durch den Hausarzt nicht sicherzustellen. Der Hausarzt muss also wie bisher nur eine Überweisung an das Hämophiliezentrum bzw. den Hämophiliebehandler ausstellen.
Neben den Neuregelungen der Faktoren- abgabe wird seit einiger Zeit auch an Neuen Einstufungskriterien beim Grad der Behinderung (GdB) auf der Grundlage des Bundesteilhabegesetzes gearbeitet. Dazu berichtete Klaus Poek. Zum jetzigen Zeitpunkt kann kein Zeitfenster angegeben werden, wann die neuen Regelungen in Kraft treten. Nach einem Werkstattgespräch am 02. September 2019, an dem er für die DHG teilgenommen hatte, gibt es erhebliche Widerstände der verschiedenen Behinderten- verbände gegen die neuen Einstufungs- kriterien. Nach Aussage der zuständigen Referentin im BMAS vor wenigen Tagen wird es einen neuen Referentenentwurf zur Neuregelung geben. Wann dieser jedoch vorliegen wird, ließ sie offen. Es bleibt zu hoffen, dass es bei der Einstufung der hämophilen Patienten zu keiner wesentlichen Verschlechterung der Kriterien für die Erstellung des GdB kommen wird. Die DHG wird sich auch weiterhin dafür einsetzen und mit dem BMG in Kontakt bleiben. Er wies noch einmal nachdrücklich darauf hin, dass bis zur Verabschiedung des neuen Gesetzes die alten Kriterien gemäß den Anhaltspunkten für die ärztliche Gutachtertätigkeit im Entschädigungsrecht und nach dem Schwerbehindertenrecht Gültigkeit besitzen und rechtsverbindlich sind.
Zu guter Letzt informierten Klaus Poek und Steffen Hartwig noch aus der Arbeit der Gremien innerhalb der DHG. Schade, dass einige Mitglieder dieses Thema dann nicht mehr so interessant fanden, so dass sie die Tagung eine Viertelstunde vor Ende verließen. Berichtet wurde von der Mitgliederversammlung im November 2019 in Fulda und von der ersten Vorstandssitzung im Februar 2020. Steffen Hartwig kündigte ein für Ende September geplantes Mitgliedertreffen in Erfurt an. Informationen dazu wird es auf der DHG-Homepage geben.
Meinungsäußerungen gab es zur Gestaltung der DHG-Homepage. Deren komplizierter und unübersichtlicher Aufbau fand Kritik. Es sei schwierig, dort etwas zu finden. Ebenso wurde die Einstellung des Forums kritisiert.
Klaus Poek gab zum Schluss noch die geplanten Veranstaltungstermine für die Region Berlin-Brandenburg bekannt und verabschiedete die Teilnehmenden mit guten Wünschen.
Zusammenfassend kann eingeschätzt werden, dass die Regionaltagung auch in diesem Jahr wieder sehr informativ war und reichlich Diskussionsstoff geboten hat. Wir sehen und wieder zur nächsten Tagung am 20 Februar 2021. Inwieweit diese wieder am gleichen Ort stattfinden kann, wird davon abhängen, inwieweit der Vorstand der DHG den inzwischen gestiegenen Kosten für die Raumnutzung zustimmen wird.
Schneller als gedacht breitete sich das Corona-Virus in unserer Region aus, sodass infolge der umfassenden Kontaktbeschränkungen das für Anfang Juni geplante „Treffen der Generationen“ in Rheinsberg abgesagt und auf das Wochenende vom 28. bis 30. Mai 2021 verschoben werden musste. Inwieweit die Dampferfahrt am 30. August 2020 stattfinden kann, bleibt zunächst abzuwarten.
Brigitte Poek